英国具有里程碑意义的临床试验改革即将彻底改变医疗保健并推动制药创新

英国推出具有里程碑意义的临床试验立法，以改变医疗保健并促进制药创新

英国在历史性举动中，推出了二十年来最重要的临床试验立法改革。这项新监管框架于2024年12月12日提交议会，承诺简化流程，减少行政负担，并加强患者安全，将英国定位为临床研究的全球领导者。

重大监管改革将改变临床试验

新提出的立法代表着过去20年来英国临床试验领域最大的监管框架变化。这项改革计划在2025年实施12个月后成为法律，旨在取消冗余要求，并为特定试验申请和修订案引入组合审查和通知方案。此次全面更新旨在促进新疗法迅速进入国民保健服务体系（NHS），减少试验发起人（sponsor）的行政工作量，并保护参与临床研究的参与者。

简化临床试验流程

新立法的核心是旨在优化临床试验流程的几项关键变化：

**取消重复性要求：**通过取消冗余程序来简化监管环境。
**组合审查和通知方案：**为某些试验申请和修订案引入统一途径，加快审批速度。
**单一申请途径：**实施协调一致的监管和伦理审查，以提供无缝审批流程。
**决策时间表：**确保临床试验的组合决策在验证后30天内做出。
**基于风险的通知：**将低风险试验初步申请的通知方案直接纳入立法。

推动医学创新的核心目标

这项立法是由六个主要目标推动的，旨在增强英国的临床研究能力：

**简化 NHS 整合流程：**加快在 NHS 框架内引入创新疗法。
**减少行政负担：**通过减少不必要的文书工作和程序延误来减轻试验发起人的负担。
**保护试验参与者：**确保参与临床试验的个人的安全和伦理待遇达到最高标准。
**促进药物研发：**为新药的研发和审批创造更有利的环境。
**消除创新障碍：**解决和消除阻碍医学和制药创新的障碍。
**实现跨国试验赞助：**允许跨不同国家无缝赞助试验，增强合作和资源共享。

合作开发和利益相关者参与

这项新立法的制定是一项合作努力，通过2022年1月至3月进行的广泛的利益相关者研讨会和强有力的公众咨询流程（收集了2000多条反馈意见）而形成。2023年3月发布的政府回应将新的框架与奥沙格尼勋爵审查（2023年5月）和达尔齐勋爵的 NHS 调查（2023年9月）的建议相一致，确保改革既全面又具有前瞻性。

实施战略和指导

药品和医疗产品监管机构（MHRA）和健康研究管理局（HRA）将提供详细的指导，以配合这项新立法。本指导将强调公众参与临床试验以及提高试验参与者多样性的必要性。通过在减少官僚障碍的同时保持患者安全，该立法尤其有利于采用基于风险的方法的发起人，从而营造更有效率和创新的临床试验环境。

行业和专家反应

行业回应：

**英国制药工业协会（ABPI）：**ABPI 指出，英国商业临床试验生态系统已出现早期改进，2022/2023 年行业试验的参与者招募人数比前一年增加了 15%——这是自 2017 年以来的首次增长。但 ABPI 强调，必须继续努力才能充分利用这项新立法的益处。
**药品和医疗产品监管机构（MHRA）：**MHRA 已积极解决研究审批积压问题，并为第四阶段和低风险第三阶段试验推出了通知方案，旨在简化流程并尽量减少延误。

专家意见：

**卡特里奥娜·曼维尔博士（AMRC）：**强调新规在整个研究过程中都嵌入了透明度，从试验注册到参与者报告，增强了临床试验的可信度和可靠性。
**珍妮特·瓦伦丁博士（ABPI）：**强调该立法为商业试验发起人提供了急需的确定性，可能会增加对英国临床试验的投资。
**ABPI 首席执行官理查德·托贝特：**对 MHRA 的能力和可预测性表示担忧，指出目前 80% 的制药商认为英国的监管环境对投资没有吸引力。他强调 MHRA 必须恢复其世界一流的声誉，以确保立法的成功。
**奥沙格尼勋爵：**支持这项立法，认为这是朝着将试验活动增加到疫情前水平的两倍以及在 2027 年之前进一步扩张的关键一步，并强调需要在英国研究体系内继续取得进展和开展合作。

全面分析和市场影响

重夺全球领导地位：

英国旨在通过优先考虑效率和参与者多样性来重获其在临床研究中的竞争优势。这项新立法解决了全球制药公司的一些关键障碍，可能会扭转英国主办临床试验数量下降的趋势。

经济推动：

临床试验是重要的经济驱动力，为地方经济贡献数百万英镑，并吸引全球投资。这项立法可能会在三年内使试验数量增加 20-30%，并在 2028 年前将英国临床试验市场的复合年增长率 (CAGR) 推动至 10%。

投资者情绪：

投资者可能会将这项立法视为长期政策稳定和创新友好型政策的标志，从而吸引风险投资和私募股权投资英国生物技术领域。早期投资者可能会优先考虑利用组合审查系统或专注于多样性的参与者招募模式的公司。

对利益相关者的影响：

**制药和生物技术公司：**大型制药公司可能会优先选择英国进行中后期试验，而初创企业和生物技术公司将受益于跨国赞助，从而增强试验能力和可扩展性。
**监管机构：**MHRA 和 HRA 将在改革的实施中发挥关键作用。充足的资金可能会导致审批时间缩短 30-40%，为试验监管效率树立全球标杆。
**医疗保健提供者和 NHS：**NHS 将受益于试验数量的增加，实验疗法的可用性增加以及通过与制药公司合作产生的潜在收入。
**患者：**提高公众参与度和试验多样性将提高信任度和参与率，从而促使开发更具包容性的疗法并减少医疗保健差距。

未来市场趋势和预测

基于风险的试验模式的兴起：

对基于风险的方法的强调将加速分散式试验 (DCT) 和自适应设计的采用，从而增加对先进数字医疗技术的需求，并促进科技初创企业和制药公司之间的合作。

全球基准测试：

其他国家可能会将英国的改革作为模板，从而在欧盟、东盟和拉丁美洲等地区实现竞争性放松管制和协调。

治疗重点的转变：

随着审批流程的简化，英国公司可能会优先考虑基因和细胞疗法、个性化医疗和传染病等高价值领域，利用英国强大的基因组学基础设施。

竞争加剧：

美国、新加坡和韩国等国家可能会推出自己的改革措施，从而形成一个更具竞争力的全球临床试验主办市场。

风险和挑战

**实施障碍：**立法的成功取决于 MHRA 和 HRA 是否拥有足够的资源来有效地执行改革。资源限制可能会阻碍立法充分发挥其潜力。
**行业怀疑：**如果头几年没有切实的利益，制药公司可能会犹豫是否完全致力于英国的临床试验生态系统。
**全球竞争：**像印度和中国这样试验成本较低且患者群体较大的竞争国家可能会挑战英国在全球临床试验市场中的竞争力。

结论

英国新的临床试验立法标志着一项大胆且具有前瞻性的举措，有可能彻底改变其制药和生物技术领域。通过简化流程、减少行政负担和加强患者安全，这项改革旨在巩固英国作为临床研究全球领导者的地位。成功取决于有效的实施、充足的资源以及所有利益相关者之间持续的合作。如果实现这一目标，这些改革可能会刺激创新，吸引大量投资，并在全球制药行业带来变革性影响，最终使患者和整个医疗保健系统受益。