火箭制药的Kresladi基因疗法面临FDA审批难题
火箭制药的基因疗法Kresladi，旨在治疗严重的白细胞粘附缺陷症-I，遭遇了挫折，因为FDA推迟了其批准。FDA的决定源于他们对制造过程全面细节的要求，导致火箭制药的股价暂时下跌11%，随后恢复稳定。
原定于2024年3月作出裁决，审查期延长了三个月，FDA寻求关于制造过程的“有限额外”见解。因此，火箭制药错失了立即获得罕见儿科疾病优先审查凭证的机会，如果Kresladi获得批准，他们本可以获得这一凭证。
白细胞粘附缺陷症-I是一种罕见的免疫疾病，由于白细胞无法粘附在血管壁上，导致感染抵抗力受损。火箭制药的研究显示，使用Kresladi治疗的患者在12个月时的总体生存率为100%，且没有显著的不良反应。
Kresladi通过使用经过修饰的病毒将缺失基因的功能拷贝传递给患者的干细胞来发挥作用。同时，火箭制药还在等待另一种基因疗法RP-L102的批准，该疗法旨在治疗范可尼贫血。
尽管目前暂停，火箭制药正与FDA合作解决未决细节，预计Kresladi将很快获得批准。
关键要点
- FDA因额外CMC信息请求推迟了火箭制药的基因疗法Kresladi的批准。
- 火箭制药的股价在开盘时一度下跌11%，但由于延迟消息，收盘时恢复。
- Kresladi在治疗严重白细胞粘附缺陷症-I的I/II期试验中显示出惊人的100%生存率。
- 延迟也影响了火箭制药获得罕见儿科疾病优先审查凭证的潜力。
- 火箭制药已与FDA就所需的CMC信息达成一致，以加快Kresladi的批准。
分析
火箭制药股价的波动反映了投资者对FDA审查的担忧，影响股东价值和潜在资金。延迟阻碍了立即获得优先审查凭证，这对加快药物批准至关重要。长期来看，解决制造复杂性对火箭制药的信誉和市场地位具有重大意义，特别是考虑到他们在RP-L102方面的工作。这一挫折凸显了监管合规在生物技术领域的重要作用，影响未来的研究和开发策略，以及投资者信心。
你知道吗？
- 白细胞粘附缺陷症-I（LAD-I）:
- LAD-I是一种影响免疫系统的罕见遗传疾病，由于缺乏对白细胞粘附血管壁和迁移至感染或炎症部位至关重要的蛋白质，从而损害了身体对感染的免疫反应。
- 优先审查凭证（PRV）:
- PRV是美国旨在促进针对罕见儿科疾病的新药和生物制剂开发的监管激励措施。公司在罕见儿科疾病指定计划下批准药物时获得PRV，加快另一药物的审查过程或允许其出售给另一公司。由于与加快FDA批准过程的时间和成本节省相关，这一凭证具有很高的价值。
- 化学、制造和控制（CMC）:
- CMC涉及药品开发方面，包括化学成分、制造过程、质量控制和药物稳定性。FDA要求提供全面的CMC信息，以确保安全、有效和高品质产品的持续生产，当需要额外数据或修改以符合监管标准时，常常导致批准延迟。