罗氏的芬布替尼在多发性硬化症治疗中取得显著成功
罗氏公布了其芬布替尼二期研究的48周积极结果，这是一种Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，显示在复发性多发性硬化症（RMS）患者中几乎完全抑制了疾病。在12周双盲试验后的开放标签扩展（OLE）研究中，96%的患者未出现复发，年复发率（ARR）低至0.04。此外，99%的患者未出现T1钆增强（T1-Gd+）病变，表明脑部炎症减少。此外，该药物显示出T2病变体积显著减少了三倍，表明慢性疾病负担减轻。
赛诺菲最近在其BTK抑制剂托莱布替尼的试验中取得了混合结果，其中一项试验达到了主要终点，而另外两项未达到，这与罗氏的成功形成对比。罗氏首席医疗官李维·加拉威博士表示乐观，认为如果这些结果在正在进行的三期试验中得到证实，芬布替尼在推进多发性硬化症治疗方面的潜力巨大。值得注意的是，罗氏目前正在进行三项三期试验，包括两项在RMS和一项在原发性进展性多发性硬化症（PPMS）中进行，预计明年年底前会有数据。
尽管美国食品药品监督管理局（FDA）在2023年12月因肝损伤担忧实施了部分临床暂停，暂停了美国三期研究的新入组，但其他国家的入组未受影响。芬布替尼对B细胞和微胶质细胞激活的双重抑制为多发性硬化症治疗中未满足的医疗需求提供了有希望的解决方案。GlobalData预测，到2030年，芬布替尼的全球销售额将达到8.1亿美元。
关键要点
- 罗氏的芬布替尼在48周后显示多发性硬化症患者几乎完全抑制疾病。
- 96%的芬布替尼患者未出现复发，年复发率为0.04。
- 芬布替尼将T2病变体积减少了三倍以上。
- 患者安全性与之前数据一致；一例严重不良事件导致治疗中断。
- 罗氏预计明年年底前公布三期试验数据，旨在推进多发性硬化症治疗。
分析
罗氏在芬布替尼上的成功有可能颠覆市场，影响其他BTK抑制剂开发商如赛诺菲。尽管面临短期FDA因肝损伤担忧的审查，全球入组仍在继续。如果三期试验证实其疗效，芬布替尼可能重新定义多发性硬化症护理，增强罗氏的收入并巩固其在神经退行性疾病药物开发领域的领导地位。投资者应密切关注三期数据，以了解市场定位和潜在的监管挑战。
你知道吗？
- Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂：这些药物靶向并抑制Bruton酪氨酸激酶酶，在B细胞和某些免疫细胞的激活和信号传导中起关键作用。
- 年复发率（ARR）：衡量多发性硬化症患者一年内复发频率的指标。ARR为0.04表明治疗对疾病的控制力强。
- T1钆增强（T1-Gd+）病变：这些MRI可检测的脑部病变反映活动性炎症，99%的芬布替尼患者未出现这些病变，表明脑部炎症减少。