罗氏的Evrysdi显著改善1型脊髓性肌萎缩症儿童患者生活
罗氏近期公布了FIREFISH研究的五年成果，显示Evrysdi（利司扑兰）对确诊为1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的儿童具有显著影响。数据显示，接受Evrysdi治疗的儿童中有91%存活，其中81%无需永久性通气。此外，59%的儿童能够独立坐立至少30秒，其运动功能保持稳定或有所改善。同时，96%的儿童能够吞咽，80%能够无需喂食管进食。治疗还显示，五年内不良事件和住院次数显著减少，没有因治疗相关事件导致停药。罗氏首席医疗官Levi Garraway强调了研究成功的合作努力，凸显了Evrysdi对SMA儿童生活的重大影响。
关键要点
- 91%的Evrysdi治疗儿童五年内存活，其中81%无需永久通气。
- 59%的治疗儿童能独立坐立至少30秒。
- 接受Evrysdi治疗的儿童运动功能保持稳定或改善。
- 96%的儿童能吞咽，80%能无需喂食管进食五年后。
- 无治疗相关不良事件导致停药；总体不良事件减少66%。
分析
罗氏的FIREFISH研究关于Evrysdi治疗1型SMA的积极结果，强调了该药物的有效性和安全性。这一成功可能促使更广泛的保险覆盖和增加处方，惠及SMA患者及其家庭。它也可能对制药竞争对手施加创新或合作的压力，可能重塑市场动态。随着时间的推移，此类进步，可能有助于降低与SMA管理相关的医疗成本，同时提高生活质量指标。此外，这可能促使监管机构加快批准类似治疗，标志着向以患者为中心的药物开发转变。
你知道吗？
- 脊髓性肌萎缩症（SMA）：这是一种遗传性疾病，特征是脊髓中的运动神经元丧失，导致肌肉无力和萎缩。它由SMN1基因突变触发，导致对运动神经元存活至关重要的SMN蛋白产量减少。
- Evrysdi（利司扑兰）：这是一种用于治疗SMA的药物，通过增加全身SMN蛋白的产生来治疗SMA。这种每日口服溶液是SMA的首个家庭治疗选择，使更广泛的患者能够获得治疗，并可能提高生活质量。
- 永久通气：在SMA的背景下，这指的是长期使用机械通气来辅助呼吸。随着SMA的进展，呼吸肌减弱，导致呼吸困难，需要使用呼吸机来支持呼吸。