基因疗法突破：CereVasc的eShunt系统革新中枢神经系统药物输送
在神经科学和基因疗法领域的一项重大突破中，CereVasc的创新eShunt系统展示了向中枢神经系统（CNS）输送治疗药物的巨大潜力。这种微创设备最初设计用于治疗脑积水，可能会彻底改变我们治疗神经系统疾病的方式。
CereVasc的研究人员与UMass Chan医学院和塔夫茨医学中心合作，成功测试了eShunt系统向大脑输送基因疗法的能力。该研究发表在著名期刊《分子疗法》上，利用绵羊模型评估了该设备的性能。
eShunt系统由一个可植入的脑脊液（CSF）分流器组成，用于输送携带绿色荧光蛋白的腺相关病毒（AAV）载体。这使得研究人员能够追踪载体在整个大脑中的分布。
研究团队瞄准了脑桥小脑角（CPA）池，这是大脑底部可通过eShunt系统到达的区域。结果显示，通过这种方式输送的药物在生物分布率上与传统的小脑延髓池注射相当，但风险显著降低。
关键要点：
- 微创方法：eShunt系统提供了一种比传统更安全的CNS药物输送替代方案。
- 广泛分布：AAV载体成功到达多个大脑区域，包括大脑皮层、纹状体、丘脑、中脑、小脑和脊髓。
- 减少脱靶效应：通过CPA输送导致肝脏分布较少，相比小脑延髓池注射，可能减少系统性副作用。
- 多功能性：虽然最初开发用于治疗脑积水，但eShunt系统在基因和细胞疗法输送方面显示出广泛应用的潜力。
深入分析：
eShunt系统成功向CNS输送基因疗法解决了治疗神经系统疾病的一个重大挑战：克服血脑屏障。这一保护屏障虽然对正常脑功能至关重要，但长期以来阻碍了许多潜在CNS疾病治疗的有效性。
CereVasc的方法相比传统方法具有几个优势：
- 安全性：通过使用微创的血管内技术，eShunt系统显著降低了与更侵入性手术相关的风险。
- 精确性：能够瞄准大脑的特定区域，如CPA池，允许更局部化和可能更有效的治疗。
- 效率：与传统方法相当的生物分布率表明，eShunt系统可以与当前技术一样有效地输送治疗药物，但风险更低。
- 多功能性：潜在应用不仅限于脑积水治疗，还为针对各种神经系统疾病的基因和细胞疗法开辟了新途径。
这项研究的成功对基因疗法和神经病学领域具有重要意义。它为更靶向、更安全和可能更有效的治疗广泛CNS疾病（从神经退行性疾病到影响大脑的遗传疾病）铺平了道路。
你知道吗？
- eShunt系统目前正在进行脑积水治疗的临床试验，关键试验（NCT05232838）正在进行中，以评估其安全性和有效性。
- CereVasc最近获得了7000万美元的B轮融资，以推进eShunt系统的临床和监管开发。
- 美国食品和药物管理局于2024年7月授予CereVasc一项研究设备豁免（IDE），允许该公司进一步研究eShunt系统。
- 传统的人类小脑延髓池访问方法可能带来严重并发症，因此eShunt系统通过更安全的路径实现类似结果的能力尤为重要。
- eShunt系统的开发代表了行业（CereVasc）和学术机构（UMass Chan医学院和塔夫茨医学中心）之间的合作努力，突显了这种合作在推进医疗技术方面的重要性。
随着CereVasc继续开发和完善eShunt系统，它有可能彻底改变CNS治疗的前景，为全球数百万患有神经系统疾病的患者带来希望。