PepGen宣布杜氏肌营养不良症试验取得积极成果
PepGen报告了其针对杜氏肌营养不良症（DMD）的CONNECT1-EDO51二期临床试验第一剂量组的令人鼓舞的结果。该试验评估了PGN-EDO51，这是一种通过跳过外显子51来针对DMD突变的实验性治疗方法，显示出有希望的结果。患者每四周静脉注射一次5mg/kg的剂量，持续12周，其外显子跳跃水平高于类似剂量的其他治疗方法。值得注意的是，肌肉调整后的肌营养不良蛋白水平达到了正常水平的1.49%，且该治疗方法显示出良好的耐受性，没有报告严重不良事件。PepGen的CEO James McArthur强调了该治疗方法在较低剂量和较短时间内比其他外显子51治疗方法更有效，突出了他们的增强递送寡核苷酸技术的功效。试验现在将推进到更高剂量，预计2025年初将得到10mg/kg剂量组的结果。
关键要点
- PGN-EDO51在外显子跳跃水平上优于其他DMD治疗方法。
- 该治疗方法达到了正常水平1.49%的平均肌肉调整肌营养不良蛋白水平。
- PGN-EDO51在5mg/kg剂量下耐受良好，没有报告严重不良事件。
- 低剂量组的所有患者继续治疗，没有问题进入扩展阶段。
- 预计2025年初将得到10mg/kg剂量组的初步结果。
分析
PepGen针对PGN-EDO51的二期试验在DMD中的成功标志着外显子51跳跃疗法的一个潜在突破。这种增强的疗效和安全性特征可能使PepGen成为DMD治疗中的一个突出参与者，影响竞争对手并刺激投资者兴趣。有利的成果可能加速监管批准和市场接受，使患者和医疗系统受益，提供更有效、更低剂量的选择。从长期来看，更高剂量的持续结果可能加强PepGen的市场地位，并推动寡核苷酸递送技术的更广泛进步。
你知道吗？
- 外显子51跳跃：
- 一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗方法。
- 该方法涉及寡核苷酸疗法，诱导在mRNA加工过程中跳过外显子51，可能恢复肌营养不良蛋白基因的阅读框并产生较短但功能性的肌营养不良蛋白。
- 针对肌营养不良蛋白基因中可以通过跳过外显子51来纠正的特定突变的患者，使其成为一种有针对性的个性化治疗选择。
- 杜氏肌营养不良症（DMD）：
- 一种主要影响男孩的严重肌营养不良症，由肌营养不良蛋白基因的突变引起。
- 导致肌营养不良蛋白的缺失，导致进行性肌肉退化和虚弱。
- 在早期儿童时期显现，导致青少年早期行走困难，最终依赖轮椅辅助，可能的呼吸和心脏并发症影响寿命和生活质量。
- 增强递送寡核苷酸（EDO）技术：
- PepGen开发的一种专有方法，用于增强寡核苷酸疗法的递送和功效，包括用于DMD中外显子跳跃的那些。
- 旨在提高寡核苷酸进入肌肉细胞的渗透性，从而增加治疗性外显子跳跃和肌营养不良蛋白的产生。
- EDO技术有可能允许较低剂量，减少副作用并增强患者耐受性。