关键要点
- Moderna正在开发mRNA-3705治疗甲基丙二酸血症（MMA）。
- Myrtelle正在开发rAAV-Olig001治疗Canavan病（CD）。
- Moderna和Myrtelle均被纳入FDA的START计划，以加速罕见病治疗药物的开发。
- mRNA-3705正在进行MMA的I/II期临床试验，rAAV-Olig001正在进行CD的I/II期临床试验。
- FDA的START计划为赞助商提供频繁的建议，以加速药物开发。
分析
Moderna和Myrtelle被选入FDA的START计划，表明了加速罕见病治疗药物开发的战略转变。此举可能对MMA和CD患者产生重大影响，为他们带来改善治疗的希望。这也可能增加对生物技术公司的监管支持，影响投资和研发策略。这种合作可能简化药物审批流程，鼓励更多生物技术公司参与罕见病研究。
你知道吗？
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mRNA-3705：mRNA-3705是一种基于mRNA的治疗药物，旨在治疗MMA，这是一种由于身体无法分解某些蛋白质和脂肪而导致甲基丙二酸辅酶A变位酶缺乏的病症。
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rAAV-Olig001：Myrtelle的基因疗法rAAV-Olig001专注于通过传递功能性ASPA基因来治疗CD，该基因对大脑白质中髓鞘的合成和维持至关重要。
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FDA的START计划：该计划于2023年9月启动，为加速罕见病新药开发提供监管建议和支持，旨在加速对患者生活有重大影响的疗法的批准。