FDA批准BridgeBio的Attruby用于致命心脏疾病，为与辉瑞的激烈竞争铺平道路
BridgeBio Pharma Inc. 取得了一项重大里程碑：FDA批准了Attruby（acoramidis）用于治疗转甲状腺素淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），这是一种罕见且致命的心脏疾病。ATTR-CM通过导致淀粉样沉积物影响心肌，逐渐损害心脏功能，导致高死亡率。Attruby的批准为需要更好治疗选择的患者带来了重大时刻，并将BridgeBio直接置于与辉瑞已有的成熟药物Vyndaqel和Vyndamax在ATTR-CM市场上的竞争之中。
Attruby是一种口服药物，通过稳定参与体内甲状腺激素和维生素A运输的转甲状腺素（TTR）蛋白发挥作用。通过近乎完全稳定TTR，Attruby旨在阻止由错误折叠蛋白引起的损伤，这是ATTR-CM的标志。这使得该药物与其主要竞争对手相比，可能成为更有效的治疗方法。
FDA的决定基于ATTRibute-CM III期试验的积极结果，Attruby显示出显著益处，包括在30个月内全因死亡率和心血管相关住院率降低了42%。该药物还显示出心血管相关住院率降低了50%，患者生存率达到了81%，而安慰剂组为74%。凭借这些强劲结果，BridgeBio旨在将Attruby定位为快速扩展的ATTR-CM市场上更优越的替代品，该市场在2023年价值52亿美元，预计到2031年将增长至94亿美元。
关键要点
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Attruby vs. 辉瑞的Tafamidis：Attruby的28天供应定价为18,759美元，略低于辉瑞的Vyndaqel/Vyndamax的20,600美元。这种定价策略预计将使Attruby成为患者和医疗系统的吸引选项。
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市场潜力：ATTR-CM市场正在增长，全球有超过300,000名患者受到影响。诊断技术的进步和意识提高正在推动治疗采用的潜力。
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竞争优势：Attruby在死亡率和住院率方面提供了更高的疗效，减少了42%，而辉瑞的25%。其96%的TTR稳定率也超过了辉瑞的50%。
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支持计划：BridgeBio推出了ForgingBridges™患者支持计划，提供保险指导和财务援助，确保需要治疗的患者能够更好地获得药物。
深入分析
FDA对Attruby的批准为ATTR-CM领域引入了一个重要参与者，该领域迄今为止一直由辉瑞的tafamidis药物（商业上称为Vyndaqel和Vyndamax）主导。这两款药物去年销售额达到33亿美元，表明治疗ATTR-CM的需求巨大。BridgeBio的Attruby通过略低于竞争对手的定价策略，旨在在这个扩展的市场中占据一席之地。
ATTR-CM的竞争格局不仅限于辉瑞。Alnylam Pharmaceuticals预计明年将获得其ATTR-CM疗法的FDA批准，而Intellia Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals也在开发包括基因编辑解决方案在内的有前景的替代品。这些新兴治疗方法可能会推动疗效的边界，并提供不同的作用机制，从而在未来几年改变ATTR-CM的治疗范式。
BridgeBio的一个重要优势是Attruby的快速临床效果。III期试验数据显示，治疗30个月内死亡率和心血管住院率显著降低。梅奥诊所的Martha Grogan博士强调了早期和快速的好处，她认为这对面临ATTR-CM致命挑战的患者至关重要。Attruby的96% TTR稳定率也被视为一个主要差异化点，使其在辉瑞的50%稳定率上具有优势。
然而，BridgeBio也面临挑战。尽管具有潜在的疗效优势，但与辉瑞庞大的销售团队和成熟的市场存在相比，BridgeBio是一家资源较少的小公司。BridgeBio需要达到或超过雄心勃勃的销售目标，分析师预计到2025年其在美国销售额将达到1.65亿美元。
为了支持患者获得药物，BridgeBio推出了ForgingBridges™计划。该计划旨在减轻患者的财务负担，并协助保险导航，这是一个明智的举措，旨在消除治疗采用的障碍，并培养长期的患者忠诚度。尽管承认存在怀疑，BridgeBio首席执行官Neil Kumar仍然乐观，并相信Attruby的快速作用和强大的疗效数据将在治疗这种使人衰弱的疾病中取得成功。
你知道吗？
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ATTR-CM常被误诊为其他形式的心力衰竭。最近的测试进展，如非侵入性成像和生物标志物的使用，显著提高了诊断的准确性和速度，帮助更多患者获得正确的治疗。
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转甲状腺素淀粉样变性还可以影响心脏以外的其他器官，包括神经，导致更广泛的ATTR-PN（多发性神经病）。
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ATTR-CM治疗市场是心血管疾病中增长最快的领域之一，预计从2023年到2031年的年增长率超过8%，主要由基因编辑疗法和精准医学等创新驱动。
BridgeBio的Attruby已经开始了对ATTR-CM领域的冲击，随着意识的提高和诊断的改善，更多患者将从这些救命治疗中受益。目前，Attruby的临床结果和竞争性定价为之前选择有限的ATTR-CM患者带来了希望。