美国食品药品监督管理局审查礼来公司的阿尔茨海默病药物候选品，多纳单抗
美国食品药品监督管理局（FDA）的咨询委员会将于6月10日审查礼来公司的阿尔茨海默病药物候选品多纳单抗。此次审查将重点关注试验的主要终点变更、治疗终止及死亡报告。值得注意的是，多纳单抗的批准遭遇延迟，促使FDA将其决策截止日期延长至2024年第一季度，并要求通过AdCom进行进一步审查。会议期间预计对tau生物标志物相关数据进行深入审查，表明该机构对此方面的浓厚兴趣。此外，关于药物的给药方案及基于淀粉样蛋白斑块减少而停止治疗对临床结果的潜在影响仍存疑虑。若该药物获批，其标签将包含与ARIA和脑出血等风险相关的警告，礼来公司需实施上市后风险管理策略。
关键要点
- FDA咨询委员会将于6月10日讨论礼来公司的阿尔茨海默病药物多纳单抗，重点关注试验设计、数据及与tau生物标志物相关的疗效。
- GlobalData分析预测，多纳单抗的潜在销售额到2029年可达53.7亿美元。
- FDA不同意礼来公司将主要终点从CDR-SB变更为iADRS。
- 获批的多纳单抗标签将包含ARIA和脑出血风险。
分析
FDA对礼来公司的多纳单抗的审查凸显了监管机构对试验终点变更及治疗终止潜在影响的担忧。此次审查可能延迟市场准入，进而影响礼来公司的收入预测，预计到2029年将达到53.7亿美元。此外，FDA对tau生物标志物和给药方案的关注反映了对药物安全性和有效性的审慎态度。如果获批，并附带严格的上市后监测条件，多纳单抗可能为阿尔茨海默病药物开发树立先例，影响未来的监管标准和制药投资策略。相反，拒绝或进一步延迟可能会阻碍阿尔茨海默病治疗研究中的类似创新方法。
你知道吗？
- 多纳单抗：礼来公司开发的一种用于治疗阿尔茨海默病的研究性单克隆抗体。它针对β-淀粉样蛋白的一种修饰形式，该蛋白质在阿尔茨海默病患者的大脑中形成斑块，被认为有助于疾病的进展。
- Tau生物标志物：在神经元中发现的一种蛋白质，可在阿尔茨海默病患者的大脑细胞内形成缠结，作为评估疾病进展和治疗效果的生物标志物。
- ARIA（淀粉样蛋白相关成像异常）：某些接受淀粉样蛋白靶向药物治疗的阿尔茨海默病患者观察到的副作用，表现为脑水肿或出血，通过MRI扫描检测，构成重大安全问题，需要谨慎管理。