BioMarin制药公司药物Voxzogo的新数据显示可望治疗生长相关疾病
BioMarin制药公司宣布了其药物Voxzogo (vosoritide)的新数据。这种治疗方法目前获批用于治疗一种类型的矮小症,但已显示可改善特发性矮小症和努南综合征儿童的生长速度。在一项针对8名儿童的研究中,平均年化生长速度从每年3.7厘米增加到每年8.5厘米,治疗12个月后。此外,Voxzogo在育龄性矮小症儿童III期延长研究中也显示生长速度优于未用药儿童。BioMarin更新了2024年的业绩预期,预计每股收益将有所提高,但收入不变。
关键要点
- BioMarin制药公司的Voxzogo治疗在特发性矮小症和努南综合征等其他生长相关疾病中也显示疗效。
- 针对3-11岁特发性矮小症或努南综合征儿童的研究发现,Voxzogo能提高年化生长速度(AGV)和身高标准差。
- 平均AGV从基线3.7厘米/年提高至8.5厘米/年,完成12个月治疗的儿童身高标准差从-3.6 SD改善至-2.9 SD。
- Voxzogo在育龄性矮小症儿童III期延长研究中,治疗组AGV优于未用药组。
- 女孩和男孩经治疗3年以上,治疗组与未治疗组AGV差异分别为1.47厘米/年和1.71厘米/年。
分析
BioMarin制药公司的Voxzogo不仅可治疗育龄性矮小症,在特发性矮小症和努南综合征等生长相关疾病中也显示疗效,这可能促进罕见疾病基因疗法的进一步研究和投资。治疗后儿童生长速度的提高可能改善生活质量,并减少医疗费用。III期延长研究的积极结果可能增强BioMarin在生长障碍领域的市场地位,从而提高股东价值。但收入影响仍存在不确定性,BioMarin2024年的指引显示收入无变化。监管机构和竞争对手将密切关注这些进展,可能影响他们在基因疗法和孤儿药方面的策略。